Danske forskere jagter milliardmarked med hemmeligt molekyle

En gruppe danske biotekiværksættere har opdaget et muligt nyt våben mod en sjælden arvelig sygdom, som i dag er ekstrem dyr at behandle. Det er forskernes håb, at de kan gøre behandlingen af sygdommen både billigere og mere effektiv med et særligt molekyle.

Claus Kristensen var i mange år ansat i Novo Nordisk, hvor han arbejdede med udvikling af blødermedicin. I dag er Claus Kristensen direktør i startupselskabet GlycoDisplay. Fold sammen
Læs mere
Foto: Søren Bidstrup

Der kan være en håndsrækning på vej til alverdens pressede sundhedsbudgetter fra en forskergruppe på Københavns Universitet.

Forskere med base på Copenhagen Center for Glycomics i det prestigefyldte Mærsk-tårn har gjort en opdagelse, der har potentiale til at skabe en langt mere effektiv behandling mod en gruppe sjældne arvelige sygdomme kaldet lysosomale sygdomme.

Lægemidler til behandling af lysosomale sygdomme er nogle af de dyreste, der findes i verden.

I første omgang satser de danske forskere, der har fundet sammen i iværksætterselskabet GlycoDisplay, på at finde en effektiv behandling mod en lidelse kaldet Fabrys sygdom, der er én blandt omkring 50 såkaldte lysosomale sygdomme.

»Det globale marked for lægemidler mod Fabrys sygdom er på omkring halvanden milliard dollar, hvilket primært er drevet af de rige lande, da behandlingerne er meget dyre. I Danmark koster en behandling omkring halvanden million kroner pr. patient om året,« siger Claus Kristensen, der er forsker og direktør i GlycoDisplay.

Forskerne fra Københavns Universitet og GlycoDisplay har netop fået offentliggjort en artikel om deres opdagelse i det anerkendte tidsskrift Nature Communications.

I den videnskabelige artikel dokumenterer forskergruppen, at de ved at ændre den såkaldte sukkerstruktur på et enzym til behandling af Fabrys sygdom har taget et vigtigt første skridt mod en mere effektiv behandling af lidelsen, da forskernes molekyle har vist lovende takter i dyreforsøg.

Claus Kristensen og GlycoDisplay vil derfor sætte ekstra fart under udviklingen af den mulige lægemiddelkandidat mod Fabrys sygdom og går nu på jagt efter potentielle investorer.

»Vi har kæmpet lidt for at komme i kontakt med industrien. Jeg tror, at nogle af medicinalselskaberne allerede er gået videre og kigger på genterapi, men vi tror, at genterapi kan få svært ved at lykkes i den her sygdom. Vi mener, at vi med vores teknologi er i stand til at lave en behandling, som er bedre end den nuværende,« siger Claus Kristensen.

Behandling af Fabrys sygdom foregår i dag på den måde, at patienterne kommer i såkaldt erstatningsterapi og får indsprøjtet det enzym, de mangler.

Claus Kristensen, forsker og direktør i GlycoDisplay

»Det globale marked for lægemidler mod Fabrys sygdom er på omkring 1,5 milliarder dollar, hvilket primært er drevet af de rige lande, da behandlingerne er meget dyre. I Danmark koster en behandling omkring halvanden million kroner pr. patient om året.«


Det er dog en meget krævende og særdeles kostbar behandling, hvor patienterne skal have nye indsprøjtninger hver anden uge på ubestemt tid.

Samtidig når det enzym, som patienterne bliver behandlet med, i flere tilfælde ikke frem til alle de organer, som er sygdomsramte.

Derfor ser Claus Kristensen og forskerne i GlycoDisplay et klart behov for at skabe bedre behandlingsmuligheder mod den arvelige sygdom.

»Som vi ser det, spilder man meget af det, som patienterne bliver indsprøjtet med i den nuværende behandling, fordi en stor del af det ryger direkte i leveren. Der tror vi, at vi kan skabe mere effektive enzymer, hvor man ikke behøver så stor en dosis, så den totale mængde af medicin bliver mindre. Det betyder, at behandlingen bliver billigere,« siger Claus Kristensen.

For at gøre et muligt lægemiddel mere effektfuldt har forskerne grundlæggende optimeret den såkaldte sukkerkæde, der hænger på enzymets overflade. Det betyder, at enzymet cirkulerer længere i kroppen og når ud til flere organer, hvilket giver en bedre effekt.

Kinesiske Weihua Tian er førsteforfatter til Nature-artiklen og en del af forskerholdet hos GlycoDisplay.

»Vi har nu forbedret enzymet til behandling af Fabry-sygdommen, men regner med, at konceptet kan overføres til andre lysosomale sygdomme. Vi har heller ikke udelukket, at vi kan opfylde den store drøm: at nå de sygdomme, som også rammer hjernen,« siger Weihua Tian.

Henrik Clausen, der leder Copenhagen Center for Glycomics på Københavns Universitet, hvor Claus Kristensen og GlycoDisplay holder til, er meget begejstret for projektet.

Han er faktisk så begejstret, at han selv har investeret i det lille startupselskab, hvor Claus Kristensen og en erhvervspostdoc støttet af Innovationsfonden indtil videre er de eneste på fuld tid.

»Weihua Tian har opdaget et helt nyt koncept for denne klasse af enzymer. Det bliver spændende at følge udviklingen af et eller flere lægemidler,« siger Henrik Clausen.