Midt i København ligger biotekselskabet Orphazyme med 30 ansatte, ambitioner i milliardklassen og planer om snart at gå på børsen. Det blot otte år gamle firma kan inden for få år have egenudviklede lægemidler på markedet.
»Vi starter rigtig mange kliniske studier over det kommende år, og tre ud af de fire studier kan potentielt, hvis de falder positivt ud, føre til godkendelse af et lægemiddel inden for de næste to til fire år,« siger administrerende direktør Anders Hinsby.
Virksomheden begyndte i 2009 i et 12 kvadratmeter stort kontorlokale. Anders Hinsby kom fra venturebranchen, mens selskabets forskningschef, Thomas Kirkegaard Jensen, forskede hos Kræftens Bekæmpelse.
Fokus var fra starten på at udvikle lægemidler mod sjældne sygdomme. Det passer ifølge Anders Hinsby godt til biotek i Danmark og godt til Orphazymes ambitioner om ikke at ende som så mange andre danske biotekselskaber, der er blevet solgt til store udenlandske medicinalselskaber.
»Langt de fleste biotekselskaber i Europa bliver bygget til at blive solgt, men vores mål er at få bygget et biotekselskab i Danmark, som kan stå på egne ben. Vi vil gerne kunne skabe arbejdspladser herhjemme.«
Potentiale i sjældne sygdomme
Man kan nemlig som biotekselskab komme længere i de sjældne i sygdomme, før man er nødt til at sælge selskabet eller indgå partnerskaber med store selskaber, fordi udviklingsomkostningerne er markant lavere, når man undersøger lægemidler i små sygdomme. De kliniske studier omfatter ikke nær så mange patienter, som hvis man eksempelvis udvikler medicin til diabetes. Og med udgangspunkt i Thomas Kirkegaard Jensens forskning så stifterne et potentiale inden for en gruppe af sygdomme.
»Vi havde en teknologi, som vi mente kunne være et virkelig godt fundament for at udvikle medicin til behandling af en særlig gruppe af sjældne sygdomme,« siger forskningschef Thomas Kirkegaard Jensen.
Den gruppe af sygdomme kaldes proteinmisfoldningssygdomme, hvoraf de mest kendte og store sygdomme er Alzheimers og Parkinsons, som adskillige millioner lider af. Men Orphazyme sigter altså mod de mindre sygdomme, hvor der er helt ned til 1.000 patienter.
Udgangspunktet er stoffet Arimoclomol, som selskabet for nuværende undersøger i behandlingen af fire forskellige, sjældne sygdomme: Niemann-Pick Type C, Gauchers sygdom, Inclusion Body Myositis (IBM) og ALS.
Firmaet er længst fremme med den genetiske børnesygdom Niemann-Pick Type C, hvor man forventer at kunne rapportere om data fra et igangværende klinisk studie i tredje kvartal næste år. Afhængig af, hvor lang tid myndighederne er om at vurdere, hvorvidt det skal godkendes på baggrund af de data, kan lægemidlet allerede være på markedet i 2020.
Derudover har Orphazyme altså også gang i udviklingen af Arimoclomol inden for tre andre sygdomme.
De kliniske ambitioner koster også penge. Orphazyme hentede i foråret godt 100 mio. kroner fra sine investorer, så der er på ingen måde pengenød nu og her, men selskabet skal til sommer næste år starte sit hidtil største kliniske studie inden for sygdommen ALS, med omkring 200-300 patienter, og her skal der bruges frisk kapital.
»Vi kan færdiggøre vores studie inden for Niemann-Pick Type C og igangsætte de andre kliniske programmer for de penge, vi hentede i foråret, men det er ikke nok til at færdiggøre studiet inden for ALS,« siger Anders Hinsby.
Derfor skal selskabet og dets investorkreds inden sommeren 2018 have fundet ekstra kapital. Stifterne ejer omkring fem procent af selskabet, mens venturefondene ejer godt og vel 90 procent af selskabet. Novo Ventures er største aktionær, hvorefter LSP følger, mens gruppen med Sunstone, Aescap, Idinvest og Kurma ligger på samme og lidt lavere niveau.
Det kommercielle potentiale afhænger af, hvor stærke data Orphazyme er i stand til at generere inden for hver enkelt sygdom. ALS er den mest udbredte af sygdommene med op til 50.000 patienter på verdensplan. I maj blev det første lægemiddel i tyve år godkendt. Det lægemiddel er blevet prissat i USA til knap 900.000 kroner per patient per år, hvilket altså potentielt kan medføre en milliardomsætning.
»Det er en særdeles attraktiv kommerciel mulighed, men vi skal selvfølgelig først have data i hus,« siger Anders Hinsby.