Novo søger om tilladelse til markedsføring af blødermiddel

Novo Nordisk har indsendt ansøgning om markedsføringstilladelse til de amerikanske lægemiddelmyndigheder for et langtidsvirkende faktor IX-præparat til behandling blødersygdommen hæmofili B.

Foto: Jens Nørgaard Larsen. Novo Nordisk har indsendt ansøgning om markedsføringstilladelse til de amerikanske lægemiddelmyndigheder for et langtidsvirkende faktor IX-præparat til behandling blødersygdommen hæmofili B.
Læs mere
Fold sammen

Registreringsansøgningen kommer efter indsendelse af en tilsvarende ansøgning til de europæiske myndigheder i januar, hvor Novo samtidig varslede, at den amerikanske ansøgning ville blive sendt ind senere i første halvår af 2016.

- Med indsendelsen af registreringsansøgningerne i 2016 for vores langtidsvirkende faktor IX er mennesker med hæmofili B både i EU og i USA kommet et skridt tættere på en ny behandlingsmulighed, siger Mads Krogsgaard Thomsen, koncerndirektør i Novo Nordisk med ansvar for forskning og udvikling, ifølge en meddelelse til fondsbørsen.

Registreringsansøgningen bygger på et udviklingsprogram med 115 deltagere med svær eller moderat hæmofili B. Patienterne mangler faktor IX, der hjælper til, at blodet kan størkne. Studierne viste, at faktor IX-produktet, Nonacog Beta Pegol, var virkningsfuldt til rutinemæssig forebyggende behandling, behandling af blødningsepisoder samt ved kirurgiske indgreb hos voksne, unge og børn.

Novos blødermedicin har en fem gange længere halveringstid sammenlignet med de gængse præparater på markedet, hvilket giver mulighed for en ugentlig dosering.

I fase 3-studierne opnåede patienterne med en ugentlig dosering et faktor IX-aktivitetsniveau på over 15 pct., en reduktion i medianværdien for den årlige blødningsfrekvens til 1,0, ligesom midlet viste potentiale til at forebygge blødninger i led, der er særligt udsat for gentagne blødninger.

- Nonacog beta pegol har med sit høje faktoraktivitetsniveau, den mindre hyppige dosering og den reducerede blødningsfrekvens potentiale til at forbedre livskvaliteten både for patienterne og deres familie, siger Mads Krogsgaard Thomsen.

Blødersygdom skyldes en genetisk fejl, er arvelig og rammer med meget få undtagelser udelukkende drenge. På verdensplan har omkring 420.000 mennesker hæmofili, heraf omkring 350.000 type A med mangel på faktor VIII, mens 70.000 patienter har type B med mangel på faktor IX.