Det er et banebrydende stykke innovation, som redder liv efter blot et enkelt skud. Men prisen er svimlende: 2,1 millioner dollar, svarende til knap 14 millioner danske kroner. Og så bliver medikamentet kun produceret i meget små mængder.
Behandlingen, der går under navnet Zolgensma, er verdens dyreste indsprøjtning. For at håndtere den eksploderende efterspørgsel efter produktet har medicinalgiganten Novartis, der står bag, fundet på en utraditionel metode.
En lodtrækning om verdens dyreste skud medicin, som døende patienter nu kan vinde gratis. Det skriver The Wall Street Journal.
»I sidste ende står vi i et svært etisk dilemma. Desværre er der ikke en perfekt løsning,« har en talsmand fra schweiziske Novartis udtalt.
Høj efterspørgsel
Zolgensma er en behandling mod den livstruende lidelse spinal muskelatrofi (SMA), som er en arvelig sygdom, der lammer musklerne. Til sidst rammes vejrtrækningen. Sygdommen skyldes mutationer i ét bestemt gen.
Efter blot en enkelt indsprøjtning med Zolgensma er man sikret, at muskelsygdommen forsvinder ud af kroppen. Det virker sådan, at stoffet erstatter det muterede gen med en kopi, der virker.
Indtil videre er behandlingen kun godkendt i USA. Et særligt program tillader dog medicinalselskaber at brede medicin ud til andre lande som en eksperimentel behandling af dødeligt syge patienter, der ikke har andre muligheder.
Og dette har skabt rift om medicinen i Europa, hvor Zolgensma afventer godkendelse. Novartis har estimeret, at selskabet hvert år kan sende 100 gratis doser ud af USA. I Europa alene mener man, at 1.600 børn lider af den mest livstruende form for SMA.
Grov konkurrence
For at bestemme, hvem der kan modtage en gratis behandling uden for USA, har Novartis oprettet en slags »lykkepulje«. Europæiske læger kan anmode og dermed sende en patient ind i puljen. Hver anden uge trækker Novartis så lod om en gratis indsprøjtning af Zolgensma.
Metoden har mødt hård kritik fra patientgrupper i Europa. Det er en upassende måde at tilbyde medicin, der redder små børns liv, lyder det.
»Det er virkelig for groft. De får patienter til at konkurrere med hinanden. Hvem bliver den heldige denne gang? Det hjælper ikke nogen,« har medstifteren af en britisk patientgruppe, Kacper Rucinski, udtalt til The Wall Street Journal.
Paraplyorganisationen SMA Europa finder, at lotteriet får Zolgensma til at »virke som en pris«.
Venter på godkendelse
Patientgrupperne havde foretrukket et program, hvor man i stedet prioriterede patienter eller lande efter, hvor der er størst kritisk behov.
Novartis har udtalt, at valget er faldet på lotteriet, fordi selskabet er bekymret for at opstille komplekse kriterier, der på uretfærdig vis ville diskriminere nogle patienter.
Mængden af Zolgensma er begrænset, fordi der er tale om en specialiseret produktion. Derfor bliver medicinen kun produceret på en enkelt fabrik i USA. Stoffet blev godkendt i USA tidligere på året.
Hvis et land får godkendelsen i hus, slutter lotteriet i dette land. I Europa og Japan forventer man, at der bliver truffet en beslutning i løbet af 2020, hvorefter medikamentet kan blive tilgængeligt på markedet.
Novartis har forsvaret millionprisen ved at pege på, at alternativet, Spinraza, er en livslang behandling, hvor omkostningerne kommer til at overstige engangsbeløbet, man betaler for Zolgensma.