En behandling af den sjældne blødersygdom ITP udviklet af det danske biotekselskab Symphogen er rykket et skridt tættere på at blive virkelighed efter, at den amerikanske godkendelsesmyndighed FDA har tildelt lægemiddelkandidaten såkaldt Orphan Drug status.



Orphant Drug-status tildeles lovende lægemiddelkandidater, som retter sig mod sjældne sygdomme, hvor der ikke i forvejen findes en effektiv behandling.

Hurtig godkendelse og skattefordele

For Symphogen og den svenske partner det børsnoterede Swedish Orphan Biovitrum betyder det økonomiske fordele i form af skaffefordele og fritagelse for gebyrer og mulighed for en hurtigere godkendelsesproces end normalt.

Samtidig kan de to virksomheder se frem til at lægemidlet får syv års eksklusivitet på det amerikanske marked efter at produktet er godkendt.

"Orphan Drup-status sikrer os værdifuld lovgivningsmæssig støtte til at udvikle Sym001 (koden for det nye lægemiddel, red.) til ITP. Det vil styrke vores ambition om at udvikle denne innovative behandling til kroniske TIP-patienter og tilbyde dem en alternativ behandling," siger Peter Edman, forskningsdirektør hos Swedish Orphan Biovitrum i en pressemeddelse.

Alvorlig blødersygdom

ITP er en blødersygdom, som rammer såvel børn som voksne, og som kan være både midlertidig og kronisk. Sygdommen betyder, at antallet af blodplader i blodet falder, så der kan opstå blødninger. Årsagen er ifølge bløderforeningen, at man danner antistoffer imod blodpladerne, så de bliver nedbrudt for hurtigt, samtidig med, at kroppen ikke kan nå at danne nye blodplader hurtigt nok.



Hos kvinder kan sygdommen resultatere i voldsomme og langvarige blødninger i forbindelse med menstruation og blødninger i forbindelse med fødsler.

Alene i USA lider godt 34.000 af sygdommen.

Der findes i dag ikke en målrettet medicinsk behandling mod sygdommen, men Symphogen og Swedish Orphan Biovitrum håber det bliver tilfældet med lægemidlet, som indtil videre har fået tildelt kodenavnet Sym001.

Symphogen håber på ny behandling

Sym001 bygger på en ny teknologi, som Symphogen har udviklet, og som gør det muligt at producere flere forskellige antistoffer på en gang.

"Sym001 er det første polyklonale antistof som nogensinde er blevet testet i forsøg med mennesker," siger Kirsten Drejer, adm. direktør i Symphogen.

Lægemidlet bliver i øjeblikket testet i fase II-studier, som blandt andet har til formål at finde frem til den rigtige dosering hos patienter med ITP.



Symphogen, der har hovedkontor i Lyngby og omkring 80 ansatte, nævnes hyppigt som én af de biotekselskaber, der står foran en børsnotering.

Swedish Orphan Biovitrum, der blev til ved en fusion mellem to svenske biotekselskaber i 2009, omsætter årligt for omkring to milliarder svenske kr. og har 500 ansatte. Selskabet er noteret på børsen i Stockholm. Kursen på aktien steg godt to pct. onsdag oven på nyheden.